俄罗斯分子生物学家丹尼斯·列布里科夫近日表示,他将用CRISPR/Cas9基因编辑技术治疗先天性耳聋。
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列布里科夫是皮罗戈夫国立研究型医科大学的分子生物学家。一个月前,他向《自然》杂志表示,他将打算使用基因编辑疗法,帮助先天聋儿重获听力。
列布里科夫称,许多人耳聋是因为出生时GJB2基因发生微小突变——DNA复制和修复时出现错误,导致核苷酸中的一个“字母”遗失。这种基因受损现象在俄罗斯西西伯利亚和西南地区非常常见,但只有在GJB2基因的两个复本里都有这种突变才会导致耳聋。也就是说,如果能修复哪怕一个突变基因,就可以使婴儿避免耳聋。
未来几周,列布里科夫计划向相关部门申请实验许可。他认为,这样的实验具备足够的伦理依据。但许多西方专家不同意这位俄罗斯科学家的说法,他们认为,胚胎基因编辑实验只能首先在那些由于严重基因缺陷注定会死亡的胚胎上进行。
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