文·图/辛嘉
提到基因疗法，人们首先会想到“基因剪刀”。剪除致病基因片段，已被证实可以用来对抗某些癌症等疑难病症。在生物科技日新月异的今天，基因疗法也在飞速发展——“精准编辑”和“病毒外壳”将基因疗法提升到新的高度。
近年来，一些用于对抗复杂疾病（如脊髓性肌萎缩、酶缺乏症和某些癌症）的革命性医疗方法，都是基于基因疗法实现的。基因疗法，通常指通过生物类药物来控制及改变基因，从而达到预防和治疗疾病的效果。
抗病小麦和高产牛肉
化学生物学家大卫·刘指出，大多数遗传疾病都可以在基因层面治疗。传统基因疗法是破坏及消除致病基因片段，而最新的技术是基因修正，这是理念上的转变。
大卫和他的同事开发出两种颇有前景的基因修正方法：第一种叫作“碱基编辑”，将基因的受损部分与一种酶结合，这种酶可以将一种核苷酸转化为另一种核苷酸，例如将胞嘧啶转化为胸腺嘧啶，将腺嘌呤转化为鸟嘌呤，从而达到修正基因的目的，目前该方法仅对特定的碱基有效；第二种叫作“精准编辑”，将基因的不良部分与逆转录酶连接起来，并通过带遗传信息的基因（DNA）将编辑内容精准插入基因组序列。
以上两种基因编辑方法，可以通过多阶段的生化过程引导RNA转化为DNA，最终修正目标基因。最重要的是，“碱基编辑”和“精准编辑”都仅处理一条DNA链，这对细胞而言是一个更安全、破坏性更小的治疗过程。
如果把传统基因疗法比作一把剪刀的话，那么“精准编辑”就像一根铅笔，不仅能够对目标基因进行改变，还可以不断“绘制”出新片段，替换之前的片段，不断调整基因。
人类基因组由30多亿个包括基因的碱基组成。针对这些基因进行测序、分析乃至“精准编辑”，需要进行大量的数据处理，以保障结果的完整性和可靠性，这就需要用到功能强大的计算机。
超过7.5万种基因突变与人类的疾病相关，包括早衰、代谢紊乱、耳聋和失明等遗传疾病。“精准编辑”技术与计算机技术相结合，可以修正这些突变，从而达到预防和治疗疾病的效果。
英国《自然》杂志近日报道了中国科学家在小麦基因编辑抗病育种研究中所取得的最新突破，即“精准编辑”。中国科学院的多个科研团队通过合作，分析出新型小麦MLO突变体的分子机制，并通过多重基因组“精准编辑”，实现了对小麦MLO突变体相关遗传信息的精准操控，增强其抗白粉病和高产的特性，从而使主栽小麦品种快速获得抗白粉病的优异特性。
中国的科研团队利用传统育种方法，将基因突变体与小麦主栽品种进行杂交，再通过几代回交将抗病优良性状引入主栽品种。更重要的是，他们利用多重基因组“精准编辑”技术，直接在小麦主栽品种中制造出相应的基因突变，仅用2—3个月就成功让多个小麦主栽品种获得了白粉病抗性，且生长和产量均不受影响。相比于传统的育种方法，基因组“精准编辑”育种极大缩短了进程。
在一些国家的科研机构推动的动物实验中，对牛的基因进行“精准编辑”，可使牛长出短而光滑的毛，让它们更容易抵御炎热的天气。未承受炎夏高温压力的牛更容易增加体重，从而提高产肉量。从事基因编辑技术研发的公司Re